Space RNA药物允许治疗“遵循地图”
发布时间:2025-07-26 11:29
RNA会丢失吗? 当体内神经元受损时,RNA片段会产生有助于修复损伤的蛋白质。但是,如果神经系统疾病(例如“肌萎缩性宫颈”或脊柱肌肉萎缩)以及其脊髓受损,则将必要的RNA转移到细胞内受损部位的必要RNA的机制无效。 换句话说,RNA分子“丢失”。他们无法到达所需的位置,损害变为永久性。 但是,美国的斯坦福大学研究人员现在已经开发了一种新的“ CRISPR”技术,可以将RNA运输到神经元的特定位置。在国家卫生机构的支持下,这项工作感觉是一种新疗法RNA太空医学的基础。 这也意味着根据地图,邮政“由RNA空间药物提供的体内代码可以治疗神经系统和创伤性损伤”。 CRISPR变成了“邮政” 您可能没有想到最长的CE人体的LL是神经元。单个神经元的长度超过1米,衰老,损伤,突变破坏了将小RNA运输到如此长的距离。 近年来,研究人员逐渐意识到,细胞内的RNA分布(即发现特定分子的位置)可能与其功能一样重要。因此,为了实现治疗的目标,人们不仅应该了解细胞中的RNA的工作,而且还应将RNA准确地放置在需要的位置。 斯坦福大学生物工程副教授,自然研究文件的首席作者齐·莱(Qi Lei)说:“我们能否创建技术来确保RNA可以搬到Dónshshshshshshshshsshss的技术?” 考虑到这一点,研究人员首先使用CRISPR技术创建了精确的“邮政编码”空间。在这里,CRISPR成为“邮递员”,并准确地将RNA分子运输到细胞所需的位置。齐莱说:“想象医生可以专门去损坏神经元的部位并修复并精确促进再生。这是现代技术可以实现的奇迹。” 精确的“交货” 他的团队使用称为CRISPR-CAS13的基因编辑工具去了单个RNA片段。这与较知名的DNA靶标CRISPR-CAS9有很大不同。 CRISPR通常用于削减和编辑遗传代码,但是在这项研究中,研究人员无意进行任何审查。他们只想将现有的RNA移至单元内的特定位置。 齐莱解释说:“ Cas13就像剪刀一样,但被设计为Cartero。 这要求研究人员将CAS1 3对带有一个特定位置信号,该信号充当地址,指示CAS13提供RNA。单元内的每个位置都有其自己的“方向分子”,这使RNA可以通过在细胞中添加不同的分子来进入不同的位置。 这新的基于CRUPR的RNA输送系统已完成。这实现了前所未有的精度和可控性,并标志着RNA医学的新时代。 在RNA太空医学中开设一个新舞台 到目前为止,研究人员使用称为CRISPR的方法检查了RNA的医生,以证明它们是否有助于神经元的生长。 将CRISPR添加到培养皿中的脑神经元中,其中RNA分子被带到神经脂蛋白的尖端。这是形成突触并连接到其他神经元的手指上的投影。研究人员发现了包括RNA魔法分子在内的几个有前途的候选分子,在24小时内将神经丽的生长增加了50%。 正在出现更多的RNA目标,可以促进神经丽丽的生长和再生。研究人员还向CRISPR工具箱中添加了新工具,以控制细胞内RNA的位置,而细胞内RNA的位置从未实现。 这是RNA空间药物的独特形式。打开新的治疗方向神经退行性疾病的NT。目前,研究人员正在使用CRISPR开始检测其他RNA分子,以确定哪些最有效地修复对动物和人类神经元的损害。 Qi Lei说:“我们是理解RNA空间组织如何帮助修复大脑的开始。这项技术使人们可以清楚地知道需要哪种RNA以使治疗更好地工作。” 同时,新技术也可以用来精确控制RNA药物,使其更安全,更有效。 “遵循地图”的可能性激发了研究人员:分子不足以存在于细胞中,科学家必须在正确的时间出现在正确的位置。 借助新的,精确和可编程的技术,人们可以瞄准任何细胞,并将其带到人体最需要的“沟渠”。 (Zhang Mengran记者) (编辑:Li Yihuan,Sun Jing) 分享以向更多人展示